Stati Uniti: sperimentata nuova tecnica di modifica del DNA per curare malattie genetiche

Stati Uniti 14:00 – Una nuova tecnica sperimentale e a dir poco pionieristica è stata tentata negli Stati Uniti per curare una malattia genetica. Come riporta Ansa.it scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all’interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l’obiettivo di curare una malattia.    L’esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l’emofilia. Di sicuro molte saranno le implicazioni etiche e di coscienza perchè andando a modificare il dna di una persona è come andare a modificare la persona stessa in quanto tale. Di sicuro la tecnica è all’avanguardia, quasi da racconto di fantascienza. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato “nucleasi delle dita di zinco”, forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna. Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le “dita di zinco” e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l’enzima che manca al paziente. Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di singole cellule, che sono poi state iniettate nei pazienti. Ma queste tecniche possono essere usate solo per poche malattie, a volte sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel punto voluto. Se questa nuova tecnica funziona, sarà come mandare dentro il corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.

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About the Author: Carlo Viscardi