Redazione ilMetropolitano
Per otto bambini affetti da gravi malattie autoimmuni refrattarie alle cure convenzionali, la vita potrebbe aver cambiato direzione grazie a una terapia finora utilizzata soprattutto in oncologia: le cellule Car-T. Uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, in collaborazione con l’Università di Erlangen, mostra risultati definiti di “portata storica” dagli stessi specialisti.
Tutti e otto i piccoli pazienti hanno potuto sospendere completamente le terapie immunosoppressive, con sette di loro in remissione clinica completa a oltre due anni dal trattamento e un ottavo, affetto da sclerosi sistemica giovanile, in significativo miglioramento con stabilizzazione del coinvolgimento d’organo. I bambini, tra i 5 e i 17 anni, erano affetti da forme particolarmente aggressive di lupus eritematoso sistemico, dermatomiosite e sclerosi sistemica giovanile, che non rispondevano più alle strategie terapeutiche tradizionali.
La terapia Car-T prevede il prelievo dei linfociti T del paziente, che vengono modificati in laboratorio per riconoscere e aggredire specifici bersagli del sistema immunitario, per poi essere reinfusi. Nel campo dei tumori ematologici ha già rivoluzionato la prognosi di molti pazienti; ora questi dati aprono la strada a un possibile “reset” del sistema immunitario anche nelle malattie autoimmuni più gravi in età pediatrica.
Dal punto di vista della sicurezza, gli eventi avversi registrati nello studio sono risultati lievi e transitori, senza infezioni gravi o complicanze a lungo termine, un elemento che rafforza l’idea di una terapia potenzialmente praticabile anche in quadri clinici molto compromessi. I prossimi passi saranno studi più ampi e di follow-up prolungato, ma per le famiglie coinvolte la sospensione dei farmaci e la scomparsa dei segni di malattia rappresentano già oggi un traguardo che fino a pochi anni fa sembrava irraggiungibile.
PE
