Una scoperta promettente potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie neurodegenerative: si tratta della proteina PI31, individuata dai ricercatori della Rockefeller University di New York, capace di ripristinare la comunicazione tra neuroni danneggiati da patologie come il Parkinson e l’Alzheimer.
Lo studio, condotto su moscerini della frutta e topi e pubblicato sulla prestigiosa rivista dell’Accademia americana delle scienze (PNAS), ha evidenziato come PI31 agisca riattivando la circolazione dei proteasomi, veri e propri “camion cellulari” deputati alla raccolta e al riciclo dei detriti proteici accumulati nelle sinapsi, prima che si trasformino in aggregati tossici.
Secondo Hermann Steller, direttore dello Strang Laboratory of Apoptosis and Cancer Biology del Rockefeller Center, molte malattie come Alzheimer e Parkinson sono inizialmente malattie da disfunzione sinaptica, e la possibilità di eliminare le proteine indesiderate a livello sinaptico potrebbe aprire la strada a una nuova era terapeutica per i disturbi legati all’età.
La svolta è arrivata proprio studiando PI31, che facilita il trasporto e l’assemblaggio dei proteasomi nelle sinapsi: in sua assenza, il meccanismo si inceppa, i proteasomi non raggiungono le aree critiche e i rifiuti proteici si accumulano, provocando neurodegenerazione, come dimostrato nei modelli animali privati della proteina.
Incrementando i livelli di PI31 nei moscerini, i ricercatori hanno osservato un netto miglioramento dei sintomi parkinsoniani, mentre nei topi anche aumenti modesti hanno arrestato la degenerazione neuronale, preservato la funzione motoria e migliorato lo stato di salute generale, con casi in cui la durata della vita è stata quasi quadruplicata. Inoltre, PI31 si è dimostrata efficace nel rimuovere le proteine tau anomale, caratteristiche dell’Alzheimer, e il grado di correzione dei difetti osservato nei topi è stato definito “notevole” da Steller.
Il prossimo passo sarà verificare se PI31 possa preservare la funzione cognitiva nei topi anziani, con l’ambizione di avviare lo sviluppo preclinico di terapie destinate all’uomo.
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